L’emofilia è una malattia rara, di origine genetica, caratterizzata dalla carenza di uno specifico fattore della coagulazione del sangue. In particolare, la forma di tipo B è legata alla carenza del fattore IX e per i circa mille italiani colpiti vi è una novità. È infatti disponibile anche nel nostro Paese una nuova terapia sostitutiva, nonacog beta pegol, fattore IX ricombinante ad emivita prolungata.
Sanguinamenti spontanei o a seguito di minimi traumi caratterizzano la patologia, e l’obiettivo da raggiungere con le terapie come sottolinea Rita Carlotta Santoro, Responsabile dell’UO Emofilia, Emostasi e Trombosi dell’Azienda Ospedaliera Pugliese-Ciaccio di Catanzaro “è quello di mantenere i livelli di attività del fattore IX per il maggior tempo possibile nel range di non emofilia così da consentire alle persone che vivono con la malattia, di raggiungere l’obiettivo di una vita quasi priva di sanguinamenti.
Nonacog beta pegol con la sua formulazione a rilascio prolungato, fornisce livelli medi del fattore IX in adolescenti e adulti che contribuiscono a controllare i sanguinamenti tra una somministrazione e l’altra”.
“La profilassi settimanale con nonacog beta pegol – aggiunge Renato Marino, Dirigente Medico presso Azienda Ospedaliero Universitaria di Bari Centro Emofilia e Trombosi. – ha contribuito nella prevenzione degli emartri e nel preservare lo status osteoarticolare del paziente emofilico. Inoltre, nonacog beta pegol può contribuire anche nel controllo delle emorragie negli interventi di chirurgia maggiore”.